Behandeling-op-maat, oftewel personalised medicine voor ALS, dat is het doel. Verschillende patiënten hebben mogelijk verschillende behandelingen nodig. Met stamcellijnen zoekt Project TryMe mogelijke nieuwe behandelingen voor patiënten op basis van een ALS-gen.

Opnieuw maken mensen met ALS het verschil. Zij doneren huid- of bloedcellen. Hieruit ontwikkelen onderzoekers stamcellen. Dat proces duurt drie maanden. Deze stamcellen laten zij vervolgens in het lab uitgroeien tot motorische zenuwcellen. Op deze zenuwcellen testen zij mogelijke behandelingen. Werkt een behandeling op deze zenuwcel? Dan gaan wij die behandeling in een trial met patiënten testen.

Doel

Behandelingen-op-maat (personalized medicine) vinden: voor elke patiënt kunnen we op basis van hun genetische risicofactoren voor ALS de beste behandeling uittesten.

Methode

  • Uit een huidcel van een patiënt kweken we een stamcel
  • De stamcel ontwikkelt zich tot zenuwcel
  • Op deze zenuwcel testen we medicijnen om nieuwe behandelingen-op-maat te vinden

Studie

Om de juiste diagnose te kunnen stellen en een gerichte therapie te kunnen geven zijn onderzoekers samen met een gespecialiseerd bedrijf een chip aan het ontwikkelen in het project ‘ALS on a chip’. Via de iPSC-techniek worden op zo’n chip motorische zenuwcellen van een patiënt, met een specifieke genetisch profiel, gekweekt. Hiermee kunnen onderzoekers in een keer een serie potentiële ALS-medicijnen testen op hun werkzaamheid.

Voortgang

Momenteel zijn de onderzoekers volop bezig deze techniek te ontwikkelen.

Help ons om nog meer van deze innovatieve onderzoeken op te starten, en doneer nu!

Andere trials

Alle trials