In dit onderzoek testen we een behandeling-op-maat voor ALS. Verschillende patiënten hebben verschillende behandelingen nodig. We starten een medicijnonderzoek voor patiënten met een afwijking in een specifiek ALS-gen.

In dit medicijnonderzoek (trial) binnen Project TryMe testen we een behandeling-op-maat voor bij ALS-patiënten met een afwijking in een specifiek ALS-gen. Alleen patiënten met deze genetische afwijking kunnen deelnemen aan dit medicijnonderzoek.

Doel

Behandelingen-op-maat (personalized medicine) testen. Voor zoveel mogelijk groepen patiënten willen we een mogelijke behandeling vinden.

Methode

  • Onderzoekers analyseren gegevens van reeds uitgevoerd medicijnonderzoek. Er zijn in het verleden veel medicijnstudies naar ALS gedaan waaruit geen effect is gebleken. Maar reageren groepen patiënten met een specifiek ALS-gen misschien wel op een medicijn dat voor andere patiënten niet werkt? Dat willen we uitzoeken.
  • We delen patiënten in groepen in op basis van hun ALS-genen. En dan analyseren we de gegevens van het medicijnonderzoek opnieuw. Reageren patiënten met een bepaald ALS-gen anders of beter op een medicijn?
  • Als we een groep patiënten vinden die effect lijkt te hebben van een middel, dan testen we dit in medicijnonderzoek waar alleen patiënten uit deze groep, met een bepaald ALS-gen, aan mee kunnen doen. Zo vinden we behandelingen-op-maat.

Start studie

Het ALS Centrum op het UMC Utrecht wil zo snel mogelijk het eerste medicijnonderzoek naar behandeling-op-maat starten. De eerste studie wordt een Europese trial naar lithium bij ALS-patiënten met een afwijking op het gen UNC13A.

Dit medicijnonderzoek kan starten als er voldoende donaties zijn. Help mee, doneer nu!

Andere trials

Alle trials