In dit onderzoek testen we een behandeling-op-maat voor ALS. Verschillende patiënten hebben verschillende behandelingen nodig. We starten een medicijnonderzoek voor patiënten met een afwijking in een specifiek ALS-gen.

In dit medicijnonderzoek (trial) binnen Project TryMe testen we een behandeling-op-maat voor bij ALS-patiënten met een afwijking in een specifiek ALS-gen. Alleen patiënten met deze genetische afwijking kunnen deelnemen aan dit medicijnonderzoek.

Doel

Behandelingen-op-maat (personalized medicine) testen. Voor zoveel mogelijk groepen patiënten willen we een mogelijke behandeling vinden.

Methode

  • Onderzoekers analyseren gegevens van reeds uitgevoerd medicijnonderzoek. Er zijn in het verleden veel medicijnstudies naar ALS gedaan waaruit geen effect is gebleken. Maar reageren groepen patiënten met een specifiek ALS-gen misschien wel op een medicijn dat voor andere patiënten niet werkt? Dat willen we uitzoeken.
  • We delen patiënten in groepen in op basis van hun ALS-genen. En dan analyseren we de gegevens van het medicijnonderzoek opnieuw. Reageren patiënten met een bepaald ALS-gen anders of beter op een medicijn?
  • Als we een groep patiënten vinden die effect lijkt te hebben van een middel, dan testen we dit in medicijnonderzoek waar alleen patiënten uit deze groep, met een bepaald ALS-gen, aan mee kunnen doen. Zo vinden we behandelingen-op-maat.

tudie

In deze studie bestuderen onderzoekers de gegevens van eerder medicijnonderzoek om te bepalen of patiënten met bepaalde mutaties in ALS-genen baat hadden bij een experimenteel middel. Voor groepen patiënten met een afwijking op een bepaald ALS-gen bekijken we of eerder geteste medicijnen mogelijk toch effectief zijn geweest. Op deze manier hopen we, weliswaar voor een beperkte groep patiënten, meer effectieve behandelingen te vinden.

Voortgang

Dit onderzoek naar ALS-genen heeft geleid tot een eerste stap in de ontwikkeling van behandeling-op-maat voor ALS. Er is mogelijk een effect van lithium, een medicijn tegen stemmingswisselingen, bij een groep ALS-patiënten met een specifieke erfelijke aanleg (UNC13A). Er zijn bij ALS meerdere kleine geneesmiddelen studies waarin er een positief effect leek dat in grotere onderzoeken helaas niet werd terug gevonden. Een scheve verdeling van bepaalde genetische afwijkingen, zoals UNC13a, tussen de onderzoeksgroepen kan hier een verklaring voor zijn. We zijn daarom de gegevens van onze studie met lithium opnieuw gaan analyseren. Onderzoekers hebben nu ontdekt dat patiënten met UNC13a afwijkingen baat lijken te hebben bij lithium, terwijl er geen effect is bij de overige patiënten. Dit biedt mogelijkheden voor de ontwikkeling van een behandeling-op-maat voor deze specifieke groep patiënten.

Meer onderzoek naar behandeling op maat is van groot belang om meer patiënten perspectief te bieden. Help ons om meer onderzoek op te starten!

Andere trials

Alle trials