ALS-genen

In deze trial volgen we het ziekteverloop van ALS-patiënten met verschillende ALS-genen. Niet alleen mensen met familiaire ALS hebben veranderingen in ALS-genen, ook patiënten waarbij geen ALS in de familie voorkomt hebben vaak veranderingen in een ALS-gen.

Doel

Het ziekteverloop bestuderen bij ALS-patiënten met verschillende ALS-genen. Dit helpt ons om volgende trials beter te ontwerpen. Mogelijk kunnen we een potentieel middel testen dat bij patiënten met een specifiek ALS-gen zou kunnen helpen.

Methode

We delen ALS-patiënten in groepen in op basis van de genetische oorzaak van hun ziekte.

Studie

Er zijn grote verschillen tussen ALS-patiënten in het tempo van het ziekteproces, de leeftijd wanneer de patiënt ALS krijgt en de betrokken lichaamsregio’s (bijv. spinaal versus mond en keel). Binnen groepen patiënten met dezelfde ALS-mutatie bestaan ook deze verschillen. Al deze verschillen tussen patiënten maken het lastig om het effect van een middel aan te tonen. Om de verschillen tussen patiënten te verkleinen of te verklaren, ontwikkelen we voorspellende modellen voor het beloop van ALS. Met deze modellen kunnen we met enige marge voorspellen hoe het beloop zal zijn het komende jaar. Door deze voorspellingen te combineren met genetische data, kunnen we heel precies medicijnonderzoek opzetten. Het behandeleffect of het uitblijven daarvan kan dan veel sneller aangetoond worden.

Voortgang

Momenteel zijn onderzoekers bezig het predictiemodel te ontwikkelen. Daarnaast wordt er gekeken in hoeverre het model een rol kan spelen in de opzet en uitvoer van medicijnonderzoek, en hoe het mogelijk ingezet kan worden voor de individuele patiënt in de zorg.

Project TryMe versnelt de zoektocht naar behandelingen door meer efficiënt opgezette trials uit te voeren waarbij groepen ALS-patiënten met een vergelijkbare oorzaak of ziekteverloop worden onderscheiden. Help ons om meer studies op te starten en doneer!

Andere trials

Alle trials