Efficiëntere trials door optimaal gebruik van data

Efficiëntere trials door optimaal gebruik van data

Hoe zorgen we voor sneller en beter medicijnonderzoek in de toekomst? Arts-onderzoeker Ruben van Eijk en Prof. Leonard van den Berg hebben hierover een artikel gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Clinical Epidemiology. Zij dragen hiermee bij aan een versnelling in het medicijnonderzoek voor ALS. De nieuwe methoden willen zij ook zo snel mogelijk toepassen in medicijnonderzoek in project TryMe. 

Ruben van Eijk: “Door meerdere uitkomstmaten in ALS trials te combineren kan sneller bepaald worden of een nieuw medicijn effect heeft en hoeven minder patiënten te worden blootgesteld aan experimentele behandelingen.”

Samen met de afdeling biostatistiek van het Erasmus medisch centrum, het Julius centrum en het ALS centrum hebben onderzoekers van Project TryMe een nieuw wiskundig model gemaakt waarmee meerdere uitkomstmaten in ALS trials gecombineerd kunnen worden. Hierdoor is er meer informatie beschikbaar over het medicijn en kan gemakkelijker worden bepaald of het medicijn effectief is in ALS patiënten.

Ruben: “In ALS trials wordt vaak gekeken naar het effect van een medicijn op de vragenlijst naar overleving of naar dagelijks functioneren (genaamd ALSFRS-R). Wij vinden dat deze maten gecombineerd moeten worden. De overlevingstijd zegt namelijk niets over het functioneren tijdens het leven. En de ALSFRS-R zegt weer niets over de levensverwachting. Een nieuw medicijn kan invloed hebben op het functioneren en op de overleving. Door de uitkomstmaten te combineren, komen we dus meer te weten over het behandeleffect. Hierdoor hoeven kunnen we kleinere behandeleffecten ontdekken en kan onderzoek versnellen.”

Prof. Leonard van den Berg, directeur ALS Centrum Nederland: “De nieuwe modellen geven veel nieuwe mogelijkheden om medicijnonderzoek voor ALS te verbeteren en de zoektocht naar een medicijn te versnellen.”

“In de toekomst zullen we kijken naar nieuwe modellen die naast functie en overleving, ook kijken naar longfunctie, spierkracht en stofjes in het bloed. Daarnaast ontwikkelen we nieuwe software om deze ingewikkelde modellen gemakkelijk te maken voor farmaceuten en onderzoekers wereldwijd.”